Получение линии мышей с мутантным белком FUS человека для моделирования фронтотемпоральной дегенерации лобной доли

  • Роман Евгеньевич Павликов Институт биологии гена Российской академии наук, Москва
  • Сергей Александрович Крылов Институт биологии гена Российской академии наук, Москва

Аннотация

Цель работы: животные модели патологических состояний человека  - важный, а зачастую и единственный доступный инструмент для исследования альтернативных стратегий терапии и скрининга перспективных лекарственных средств. Целью работы была разработка методологии модификации генома мыши для получения заданной экспериментальной патологии на примере моделирования фронтотемпоральной лобной нейродегенерации.Материалы и методы: работы проводились на базе конвенционального вивария ЦКП ИБГ РАН под контролем комиссии по биоэтике и ИБГ РАН. Генетически модифицированные мыши были получены методом микроинъекции в пронуклеус зигот систем для модификации генома (конструкции для случайного встраивания).Результаты: с помощью модифицированной технологии случайного встраивания конструкции создана модельфронтотемпоральной нейродегенерации на основе мутантных вариантов белка FUS человека [1]. Модель валидирована и используется при доклинических испытаниях потенциальных лекарственных средств.Выводы: исследуемое заболевание в данный момент времени носит статус неизлечимого, а также не имеет четкой этиологии. Это подчеркивает важность применения данного способа создания рабочей модели на животных с целью поиска эффективных способов лечения [2].

Литература

1. Дейкин А.В., Ковражкина Е.А., Овчинников Р.К., и соавт. Модель бокового амиотрофического склероза на основе линии трансгенных мышей, экспрессирующих мутантную форму FUS белка человека. Журнал неврологии и психиатрии им. C.C. Корсакова. 2014. Т. 114. № 8-1. С. 62-69.
2. Максименко О.Г., Дейкин А.В., Ходарович Ю.М., Георгиев П.Г. Использование трансгенных животных в биотехнологии: перспективы и проблемы. ActaNaturae (русскоязычная версия). 2013. Т. 5. № 1 (16). С. 33-47.
Опубликован
2017-10-24
Раздел
Материалы конференций